El uso de terapias “off-label”

Las terapias off-label son aquellos tratamientos que se administran en un tipo determinado de pacientes, pero que no han sido aprobados por un organismo oficial para esa enfermedad en concreto, sino para otra. Por tanto, se emplean en un modo no especificado por la FDA u organismo responsable de la aprobación de dicho medicamento (la FDA en EEUU, la AEMPS en España, etc.).

Como la mejor explicación es un ejemplo, vamos a ver el micofenolato. Muchos lupis tienen este tratamiento, verdad? Yo, entre ellos!!! 😉 Pues os sorprenderá saber que no está aprobado para el tratamiento de lupus, sino para evitar el rechazo en el trasplante de riñón (según pone en el prospecto que tengo en mis manos). Bueno, os pongo una foto, que luego os quejáis :p.

Micofenolato

Aquí es donde me saltarán al cuello toooooodos los que nos quieren vender los productos milagro y nos dirán que si la FDA y demás organismos no lo han aprobado para el lupus, ¿por qué los tomamos? ¿Por qué no digo nada en contra de estos medicamentos? Fácil:

1- Son medicamentos aprobados por los organismos oficiales que deben aprobar este tipo de medicamentos.

2- Han pasado por ensayos clínicos y han pasado con éxito la evaluación.

3- Me los receta mi médico especialista. No un tío que no conozco de nada y que me los quiere vender por internet.

Por cierto! Aprovecho para decir que no pienso publicar ningún comentario que nos intente meter con calzador los productos milagro.  ¿Censura? Más bien honestidad, responsabilidad y calidad en la información.

¿Por qué se utilizan las terapias off-label?

Simplemente porque nuestros médicos, a través de la práctica clínica, han visto que son médicamente apropiados para nuestra enfermedad y que nos mejorarán 🙂 .

Si el lupus, artritis reumatoide (AR) y demás enfermedades autoinmunes fueran causados por una bacteria, habría mil antibióticos diferentes en el mercado para curarnos, verdad? Pero nuestro lupus o nuestra enfermedad rara o poco frecuente no tiene apenas tratamientos propios… Sino que tooodos son prestados 🙁 . Como los antimaláricos, verdad? Aunque en el prospecto del Dolquine sí pone que está indicado para Lupus y AR!! Pero, como todos sabemos, se trata de un medicamento que es para la malaria y se ha venido usando como terapia off-label hasta que los ensayos clínicos dieron muestras numéricas suficientes de que en casos de lupus era tan eficaz como los médicos estaban viendo 🙂 .

Imaginad que cada enfermedad sólo pudiera ser tratada con los medicamentos específicos de la misma… Los lupis sólo tendríamos la hidroxicloroquina y el benlysta!! Que es el único tratamiento específico para lupus por el momento 🙁 . Mal nos iría la vida, no creéis?

Es por ese motivo, por la escasez de tratamientos específicos para nuestra enfermedad, que nuestros médicos buscan otras opciones. Y ahí entran los tratamientos off-label 🙂 .

¿Es legal que mi médico me prescriba un tratamiento off-label?

Dicho de otra manera, ¿es legal que mi médico me dé un tratamiento que está aprobado por la FDA para otra enfermedad, pero no para la mía?

Sí es legal, tranquilos 🙂 . Según la web “WebMD”, la FDA regula la aprobación de los tratamientos, pero no su prescripción. Por tanto, es normal que los médicos prescriban algún tratamiento si piensan que va a ser beneficioso para nosotros. Además, por regla general, cada enfermedad suele tener su grupo de tratamientos off-label que todos los médicos emplean. Los del lupus los veremos más adelante 😉 .

Por tanto, tened claro que el uso de tratamientos “off label” es legal y, además, está muy generalizado. De todas formas, si tienes dudas, pregunta a tu médico. El mío, por ejemplo, cuando me dio el micofenolato me dijo: “no es un tratamiento que esté aprobado para el lupus, pero los médicos lo usamos mucho y va muy bien”. Y yo, como confío en mi médico, no tengo problema.

¿Qué hago si mi médico me dice que me voy a recibir un tratamiento off-label?

Es tu derecho como paciente decidir libremente si aceptarlo o no, por supuesto. Pero ten en cuenta que toda decisión tiene sus posibles consecuencias. Habla con tu médico porque seguramente los motivos que le hayan llevado a pautarte ese tratamiento sean importantes.

Pregúntale, por ejemplo:

  • Si ese medicamento ha sido ya empleado en otros pacientes con tu enfermedad y con qué resultados.
  • Si hay estudios en curso acerca de la efectividad de ese tratamiento en tu enfermedad y en qué estado están.
  • Qué otras opciones tienes si decides no seguir este tratamiento. ¿Hay otros tratamientos que estén aprobados para mi enfermedad?
  • Qué piensa él sobre ese medicamento y los posibles beneficios que puede tener para tu salud (y, por supuesto, los posibles riesgos).

Además, si no tienes seguridad social, es importante saber si tu compañçia de seguros te cubre en el caso de uso de terapias off-label. Si te tranquiliza, recuerda que yo tengo dos de estos tratamientos off-label y me va genial 😉 . Y el micofenolato, por ejemplo, lo toman muchísimos lupis con problemas de riñón.

¿Está mi médico obligado a decirme que el tratamiento que sigo es del grupo off-label?

No. Puede que te lo haya dicho o puede que no. No tiene la obligación de decírtelo, vale? Y si no te lo ha dicho, a lo mejor lo ha hecho por tu bien. Así que no te enfades. Háblalo con él y ya está, que hablando se entiende la gente 😉 .

La web WebMD nos cuenta, además, que algunos médico piensan que un tratamiento está aprobado por la FDA para nuestra enfermedad cuando no es así. No es que sean malos médicos, sino que el empleo de esa medicación para una enfermedad es tan común que es normal que se tenga por aprobado. Como ejemplo, de nuevo, el micofenolato para tratar el lupus. Somos muchos los que lo tomamos!!! Es una medicación que a la mayoría les saca del brote y a mí, por lo menos, no me ha causado ningún efecto secundario.

Hay personas que se enfadan por ser tratados con algún medicamento off-label porque se siente conejillos de indias… Yo no 🙂 . Y espero que tú tampoco. La etiqueta de “conejillo de indias” debemos empezar a desecharla… Al menos si la tienes como algo negativo. Yo, por ejemplo, siempre le digo a mi médico “cuándo me vas a meter de conejillo de indias?” porque es una cosa que me encanta! Estoy loca por que me meta en un ensayo clínico, pero por ahora mi lupus no da el perfil 🙁 .

(NOTA: finalmente, en 2015, entré en un ensayo clínico 😀 ).

¿Son seguras las terapias off-label?

Al ser tratamientos aprobados por la FDA sí son tratamientos seguros… a priori, aunque no para tu enfermedad. Para tu enfermedad concreta no se ha demostrado mediante ensayos clínicos que el tratamiento sea seguro y efectivo.

La persona que mejor te va a contestar a esta pregunta es tu médico 😉 . Como siempre! Ya que habrá usado ese tratamiento en miles de pacientes antes que tú y te podrá dar datos más específicos.

¿Qué significan las terapias off-label para mí?

Pues… están siendo mi salvación!!! Ya sabéis que mi lupus es un poco rebelde, verdad? Mi médico probó conmigo todos los tratamientos a su alcance y que mi lupus aceptaba… Pero ninguno funcionaba… Así que probaron con la talidomida 🙂 .

Eso fue hace ya años y fue lo que, más o menos, me estabilizó. Y ya sabéis lo que alegra y alivia el simple hecho de estar estabilizado!!! 🙂

Al tiempo, como mejoré, me la quitaron… Y volví a empeorar!!! Así que ahora estamos probando con dos de estas terapias off-label: el micofenolato y la talidomida (mi salvadora!). Y yo estoy encantada. Probaría cualquier tratamiento off-label que me aconsejara MI médico (ojo!!! Digo “MI médico!!”).

Bueno, la talidomida me la han tenido que quitar y la echo de menos… Fijaos en las cosas… Las drogas son como los hombres… “No podemos vivir con ellos (porque es una hartera a veces), pero sin ellas tampoco!”. (Mis niños lupis, sabéis que os adoro 🙂 ).

Algunos ejemplos de terapias off-label en el tratamiento del lupus

Yo tengo dos de éstas 😉 : el micofenolato y la talidomida.

El rituximab, la lenalidomida y el tacrolimús son otros ejemplos de terapias off-label. O sea, que son tratamientos que nos dan a algunos lupis, aunque realmente no están aún aprobados como tratamiento para nuestra enfermedad en concreto. Sin embargo, su empleo en lupus es generalizado y hay muy buenos resultados. Sobre todo, su seguridad en humanos está probada y sí son tratamientos aprobados por la FDA para otras dolencias.

El rituximab está aprobado por la FDA como tratamiento para la artritis reumatoide, por ejemplo. Y, por regla general, tooodos los inmunosupresores que tomamos (micofenolato, talidomida, azatioprina, ciclofosfamida, etc.) se emplean en pacientes trasplantados para evitar el rechazo del órgano trasplantado.

Para que os hagáis una idea, el único biológico específico para el lupus es el benlysta. Si tienes lupus y tu tratamiento es un biológico, se trata de un off-label. Pero tranquilo, que ya ves que no es nada extraño ni es señal de que tu médico sea malo. Es una práctica general. Y no sólo en lupus, sino en otras enfermedades.

Cuidado!!! No confundas tratamientos off-label con productos milagro

Exacto!!! Que no te den gato por liebre! Un tratamiento off-label es aquél que ha sido previamente aprobado por la FDA. Un producto milagro JAMÁS estará aprobado por la FDA.

No a los productos milagro, vale? Siempre!!! Por nuestra salud.

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Fuentes:

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4 pensamientos sobre “El uso de terapias “off-label”


  1. Ana dice:

    Es mentira que tu médico no debe informarte que está utilizando un off-label contigo. La ley le obliga a informártelo y a que tú firmes un consentimiento conforme estás de acuerdo en utilizarlo.


    • Nuria dice:

      Hola, Ana,

      Tras leer mucho en distintas fuentes, puedo decirte que la ley no les obliga. Lo puedes consultar en las distintas fuentes que he añadido hoy para que haya más claridad en el tema. Si tienes algún enlace en el que se diga lo contrario, te agradezco que me lo envíes 🙂 . En éste, por ejemplo, lo dice claramente, aunque en inglés: “they (los médicos) have no legal duty to inform patients of a drug’s regulatory status”.
      De todas formas, he enviado un par de mail con la duda y, si me contestan algo diferente, te lo hago saber.

      Como paciente no es una medida que me agrade mucho, pero es lo que hay. Un saludo


  2. DomandoAlLobo dice:

    A mí me recetó el Dolquine porque me dan muchos efectos secundarios todos los medicamentos y éste es muy seguro (lo único mis revisiones de retina cada 6 meses).
    Que lo llamen censura o como quieran. Yo agradezco mucho que no salgan en comentarios ese tipo de publicidad. Antes estaba en un foro de fibromialgia y no paraban de salir anuncios de productos milagros o de gente que te dice que si no te curas es porque no quieres.
    Yo lo que quiero es leer la información que nos ofreces y las experiencias de otras personas SIN NINGÚN TIPO DE INTERÉS ECONÓMICO de por medio…


    • Nuria dice:

      Puff niña, tenías que ver la pila de mensajes que llegan vendiendo productos… De los milagro. La verdad es que es una vergüenza que haya gente así, pero espero que este tipo de artículos y los que escribo sobre los productos milagro ayuden a que al menos se nos encienda la bombilla y preguntemos antes a nuestro médico ;-).